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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

年内49只主动权益基金发布“限购令”，基金经理为啥“有钱不赚”？******

　　自2月2日起，去年股基冠军黄海管理的万家精选(519185)暂停大额申购，单日限购金额为100万元。Wind数据显示，其下属分级基金万家精选A曾在2022年以35.51%的年内表现拿下主动权益类基金第四名，同时是偏股混合基金细分类型的冠军。

　　记者注意到，今年以来已有49只主动权益类基金产品(不同份额分开计算)主动“限流”，宣布暂停大额申购、定期定额投资业务。业内人士认为，基金限购大多数是为了维护现有持有人利益，未来会越加常态化，建议投资者做好投资规划，理性选择合适的投资时点。

　　“冠军基金”迎来限购

　　日前，万家基金发布公告称，旗下万家精选将于2月2日起暂停大额申购、转换转入、定期定额投资业务，两类份额投资限额均定为不超过100万元。该基金正是由2022年主动权益类基金冠军黄海管理。

　　在板块轮动以及行情震荡的2022年，黄海管理的产品拿下主动权益基金业绩榜的冠亚军，这一“霸屏”表现也让他的一举一动获得市场关注。而此次被暂停大额申购的万家精选A曾在2022年主动权益基金业绩榜中排名第四。

　　Wind数据显示，截至2月1日，万家精选A、C今年以来累计净值增长率分别为5.95%、5.89%。从基金规模角度来看，截至2022年四季度末，该产品的基金规模合计为9.33亿元，同比增长超过40%。

　　对于基金产品“限购”的原因，一位大型公募基金人士告诉记者，基金进行申赎限制的原因有很多，需要具体情况具体分析。一般而言，“限购”往往是为了主动控制规模，以避免大笔资金涌入稀释投资收益。

　　他认为：“这其实和市场时机、本身产品的特征以及团队的能力有很大关系。如果短时间内申购的资金太多的话，基金规模增加过快，有可能会打乱基金经理的投资思路，会影响产品的管理质量。”

　　“我们对规模比较平常心，会用更长远的视角去做长期正确的事情。”黄海此前接受记者专访时也谈到对规模的看法，“规模太大的确会对调仓有一些冲击。从持有人利益优先的角度，我们没有过于追求规模。”

　　同时，他也指出，中国资管市场足够大，如果规模大了也会根据规模调整自己的策略，慢慢去分散。“现在的集中也是阶段性的，熊市阶段没有那么多好的选择，但是当市场转好，我们还是会选择更多优质标的分散配置。”黄海说。

　　49只主动权益基金发出“限购令”

　　2023年以来，随着市场行情逐渐回暖，市场交易情绪也有所上涨，有多只基金产品选择“限流”，陆续发布公告实施大额限购举措。Wind数据显示，以暂停申购起始日为基准，截至2023年2月2日，有49只主动权益类基金产品(不同份额分开计算)暂停大额申购。

　　其中，限购次数最多的是朱红裕管理的招商核心竞争力，今年已经发布了三次“限购令”。公告显示，招商核心竞争力自2月1日起限制大额申购(含定期定额投资)和转换转入业务，限制定期定额投资金额为1万元。

　　这是招商核心竞争力成立以来第四次宣布限制大额申购。在此之前，该产品曾在2022年10月19日、2023年的1月11日及1月16日分别公告“限购”100万元、10万元和5万元。

　　据渠道人士透露，规模增长较快是招商核心竞争力多次限购的主要原因，该产品的规模目前已在百亿元上下。Wind数据显示，该基金的合计规模从发行时的7.54亿元上涨至2022年底的61.75亿元。

　　这也意味着，截至目前，招商核心竞争力虽成立不足一年，但规模增长12倍有余。事实上，朱红裕在最新四季报中也坦言，“本产品在2022年三季度末曾因大额申购，仓位有较大幅度摊薄”。

　　而如此受投资者青睐的原因或许是缘于产品的表现。Wind数据显示，招商核心竞争力成立于2022年4月，彼时恰逢A股筑底反弹之时，截至2022年底，招商核心竞争力A、C年内回报分别为47.77%、46.96%。

　　除此之外，记者查阅公告时发现，还有不少明星基金经理管理的基金产品也同样宣布限制大额申购。例如，万民远管理的融通健康产业限制申购金额不超过1000万元；田文舟、郑澄然管理的广发成长新动能混合自1月19日起，限制申购金额不超过1万元。

　　从业绩表现来看，在上述“限购”的主动权益类基金产品中，2023年开年以来皆斩获正收益，其中有29只产品的今年以来的累计回报超过5%，占比近六成，包括5只年内业绩超过10%的基金产品。

　　具体而言，Wind数据显示，截至2023年2月1日，招商量化精选A/C今年以来的累计净值增长率为11.67%、11.61%；长城双动力A/C的年内回报达11.05%、10.99%；华商新趋势优选的年内累计表现达10.18%。

　　谈及上述基金限购的现象，上述业内人士对记者表示，绩优基金限购大多数是为了维护现有持有人利益，可以通过“限流”避免规模过快增长对业绩带来的冲击和影响，保证业绩的连续性和稳定性，从而保护投资者的利益。

　　另一方面，该公募人士也指出，“有些投资者看到这只产品业绩上涨，可能就会大额买入，但业绩并不一定会一直保持领先，可能会存在阶段性追高的风险，限购可以在一定程度上避免追涨杀跌。”在他看来，基金限购的现象，未来会越加常态化，建议投资者做好投资规划，理性选择合适的投资时点。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）